Компания Prime Medicine впервые успешно использовала технологию прайм-редактирования — усовершенствованную версию CRISPR — для лечения генетического нарушения у пациента. Как сообщает журнал Nature, 18-летний подросток с хронической гранулематозной болезнью (ХГБ) получил экспериментальную терапию, направленную на исправление мутации, нарушающей работу иммунных клеток.
ХГБ — редкое наследственное заболевание, при котором иммунная система не способна эффективно бороться с бактериями и грибками. Ученые извлекли стволовые клетки крови пациента, отредактировали их с помощью прайм-редактора и вернули в организм после химиотерапии. Уже через месяц после процедуры у подростка не было зафиксировано серьезных побочных эффектов, а у двух третей нейтрофилов восстановилась функция ключевого фермента. Это означает, что иммунная система стала работать значительно лучше.
Хотя исследование еще не опубликовано в рецензируемом журнале, специалисты называют первые результаты многообещающими. Однако Prime Medicine отказалась от дальнейшей разработки этого метода лечения из-за его высокой сложности и стоимости. Вместо этого компания сосредоточится на более простых вариантах терапии, которые можно вводить напрямую в организм пациента, — например, для лечения муковисцидоза или заболеваний печени.
Прайм-редактирование считается одной из самых точных технологий генного редактирования. В отличие от классического CRISPR, который «разрезает» ДНК, прайм-редактор позволяет вносить точечные изменения без повреждения цепочки. Это снижает риск нежелательных мутаций и повышает безопасность метода.
ХГБ — редкое наследственное заболевание, при котором иммунная система не способна эффективно бороться с бактериями и грибками. Ученые извлекли стволовые клетки крови пациента, отредактировали их с помощью прайм-редактора и вернули в организм после химиотерапии. Уже через месяц после процедуры у подростка не было зафиксировано серьезных побочных эффектов, а у двух третей нейтрофилов восстановилась функция ключевого фермента. Это означает, что иммунная система стала работать значительно лучше.
Хотя исследование еще не опубликовано в рецензируемом журнале, специалисты называют первые результаты многообещающими. Однако Prime Medicine отказалась от дальнейшей разработки этого метода лечения из-за его высокой сложности и стоимости. Вместо этого компания сосредоточится на более простых вариантах терапии, которые можно вводить напрямую в организм пациента, — например, для лечения муковисцидоза или заболеваний печени.
Прайм-редактирование считается одной из самых точных технологий генного редактирования. В отличие от классического CRISPR, который «разрезает» ДНК, прайм-редактор позволяет вносить точечные изменения без повреждения цепочки. Это снижает риск нежелательных мутаций и повышает безопасность метода.